Una proteina contro la Sla, al via lo studio sui pazienti. La molecola pulisce i neuroni dalle tossicità

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La sclerosi laterale amiotrofica potrebbe essere fermata. O almeno rallentata prima che arrivi alla forma più grave, quella che spesso porta i pazienti a desiderare l’eutanasia. I ricercatori  della Stanford University in California hanno scoperto un potenziale bersaglio terapeutico che bloccherebbe la Sla, il segreto è tutto in una proteina, l’ataxina. Secondo gli studiosi, riducendone la concentrazione nel sistema nervoso sembra possibile fermare la patologia. La Sla è una malattia ancora senza cura, dovuta alla progressiva degenerazione e morte dei neuroni che controllano i muscoli, sia nel cervello, sia nel midollo spinale. Man mano che i neuroni vengono persi il paziente perde capacità di movimento, di parlare, di mangiare, fino alla paralisi completa. La malattia è caratterizzata dall’accumulo di una molecola, la Td-43, nelle cellule nervose, in quantità che sono tossiche per le cellule stesse. E pure se la molecola è dannosa non si potrebbe ridurre perché la sua presenza è importante per la salute del cervello.

Troppi accumuli – Gli esperti hanno visto, però, che riducendo la concentrazione di un’altra molecola, l’ataxina 2 appunto, si possono fermare gli accumuli tossici di Td-43. In pratica, colpendo l’ataxina 2 si ridurrebbe la parte eccessiva di Td-43. E questo non comporterebbe rischi, visto che l’ataxina non ha funzioni cruciali per il cervello. Sarebbe un pò un sistema spazzino che andrebbe a ripulire continuamemte l’area cerebrale. Gli esperti hanno prima osservato che, modificando geneticamente topolini destinati ad ammalarsi di Sla in modo tale che producano solo metà o per niente ataxina 2, si vede che questi ratti restano protetti dalla malattia e vivono molto più a lungo. In un secondo esperimento gli esperti Usa hanno somministrato un farmaco sperimentale, attualmente in corso di sperimentazione in test clinici per altre malattie, che blocca la produzione di ataxina a topolini destinati ad ammalarsi di Sla e hanno visto che tale farmaco previene di fatto la malattia aumentando moltissimo l’aspettativa di vita degli animali. Bisognerà capire ora se i farmaci anti-ataxina funzionano anche a malattia già iniziata e poi naturalmente passare ai test su pazienti. Naturalmente capire le proteine tossiche è un grande passo avanti per la scienza, perchè permetterà di creare un farmaco ad hoc, sarebbe la prima cura assoluta contro quella che è una delle malattie più invalidanti conosciute.

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di Gaetano Pedullà

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